Forskning om särläkemedel
Skriftlig fråga 2017/18:1474 av Barbro Westerholm (L)
Frågan är besvarad
Händelser
- Fördröjd
- Ärendet var fördröjt
- Inlämnad
- 2018-06-11
- Överlämnad
- 2018-06-12
- Anmäld
- 2018-06-13
- Besvarad
- 2018-06-20
- Sista svarsdatum
- 2018-06-20
- Svarsdatum
- 2018-06-20
Skriftliga frågor
Riksdagens ledamöter kan kontrollera regeringen genom att ställa skriftliga frågor till ministrarna. Ministrarna besvarar frågorna skriftligt.
till Statsrådet Helene Hellmark Knutsson (S)
Det särskilda regelverk inom EU för särläkemedel som trädde i kraft år 2000 syftade till att få fart på utvecklingen av särläkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar. Under åren 2007–2013 satsade EU 620 miljoner euro på forskning inom området sällsynta sjukdomar genom programmet Seventh Framework Programme (FP7). EU fortsätter med sitt starka engagemang i denna forskning. EU har också satsat betydande belopp i samband med godkännandeprocessen för särläkemedel och inte tagit ut full avgift i samband med den för att läkemedlen utan dröjsmål ska kunna komma patienterna till del.
Satsningarna på särläkemedel under senare år har varit framgångsrika, och ett ökande antal har kunnat godkännas för olika sällsynta diagnoser. De är emellertid dyra, och i Sverige har subvention nekats för några av preparaten till men för de patienter som inte får tillgång till dem. Ett exempel är Translarna för behandling av pojkar med Duchennes muskeldystrofi, som är en dödligt förlöpande muskelsjukdom
Det som nu hänt är att Karolinska sjukhuset (Tema Barn) vägrat skriva under de resursintyg som behövs för att starta kliniska läkemedelsstudier av läkemedel för några sällsynta diagnoser. Skälet bakom sjukhusets vägran är att sjukhuset befarar att en klinisk prövning av ett preparat för en sällsynt diagnos kan visa att läkemedlet är verkningsfullt för den diagnos det är prövat. Det i sin tur kan leda till att det blir godkänt av EMA och därefter nationellt åsättas ett högt pris och som konsekvens medföra höga kostnader för sjukhuset.
Min fråga till statsrådet Helene Hellmark Knutsson är:
Anser statsrådet att Sverige ska säga nej till forskning om och prövning av nya behandlingsmetoder, däribland klinisk prövning av läkemedel för patienter med sällsynta livshotande diagnoser, på grund av att vi befarar att vi inte har råd med läkemedlen när de godkänts av EMA därför att de visat sig effektiva och att biverkningarna inte står i missförhållande till effekten?
Svar på skriftlig fråga 2017/18:1474 besvarad av Statsrådet Helene Hellmark Knutsson (S)
U2018/02668/F
Utbildningsdepartementet
Till riksdagen
Svar på fråga 2017/18:1474 av Barbro Westerholm (L)
Forskning om särläkemedel
Barbro Westerholm har frågat mig om jag anser att Sverige ska säga nej till forskning om och prövning av nya behandlingsmetoder, däribland klinisk prövning av läkemedel för patienter med sällsynta livshotande diagnoser, på grund av att vi befarar att vi inte har råd med läkemedlen när de godkänts av EMA därför att de visat sig effektiva och att biverkningarna inte står i missförhållande till effekten.
Frågan som Barbro Westerholm tar upp utgår från ett komplext landskap, där ansvaret delas av staten och den landstingsdrivna hälso- och sjukvården. Frågeställningen berör såväl läkares ansvar för att patienter ska få den bästa behandlingen som behovet av att utveckla och pröva nya läkemedel och landstingens ekonomiska överväganden.
Patienter med sjukdomar, där nya läkemedel finns i utvecklingsfaser, kan övervägas för deltagande i kliniska studier. Helsingforsdeklarationen, som ger etiska riktlinjer, säger att då en klinisk prövning inleds ska de patienter som kommer att behöva behandling efter prövningen garanteras tillgång till denna. När ett läkemedel väl är godkänt sätter företaget ett pris på produkten, som eventuellt blir förmånsberättigad, och landstingen är förbundna att ge läkemedlet till de patienter som ingått i en studie oberoende av pris.
Flera åtgärder har redan vidtagits för att bidra till lägre kostnader för den här typen av läkemedel. På EU-nivå finns det t.ex. en förordning om särläkemedel som syftar till att stimulera utvecklingen av särläkemedel genom att minska kostnaderna för läkemedlen, t.ex. via möjligheten till förenklat godkännande och dataexklusivitet för kliniska data. Regeringen har även verkat för lägre kostnader för läkemedel på andra sätt. Vad gäller kostnadsaspekten för kliniska prövningar som sådana vill jag nämna att kliniska prövningar subventioneras genom att Läkemedelsverket kan befria forskare från ansökningsavgiften för kliniska prövningar. Regeringen har också tillsatt en utredning med uppdraget att göra en översyn där hållbarhet, etik och samhällsekonomisk effektivitet i läkemedelsanvändningen genomlyses (Läkemedelsutredningen 2016:07). Utredningen ska även se över tillgång på nya läkemedel, prisreglering och förutsättningar för forskning och innovation.
För att stärka området har regeringen etablerat ett life science-kontor inom Regeringskansliet. Life science-kontoret arbetar också med frågan om kliniska prövningar och för dialog med bl.a. berörda myndigheter och branschorganisationer. Regeringen har för övrigt gjort en rad satsningar för att få fler studier till Sverige och har förstärkt området Klinisk behandlingsforskning på Vetenskapsrådet och fortsatt stödet för uppbyggnad av Kliniska studier Sverige, en infrastruktur som stödjer och underlättar genomförandet av kliniska prövningar. Vidare har regeringen gjort en stor satsning på forskning för att utveckla biologiska läkemedel, en satsning på sammanlagt 320 miljoner kronor fördelade över åtta år, som genomförs av Vinnova och Vetenskapsrådet. Stödet för läkemedelsutveckling inom ramen för Science for Life Laboratory (SciLifeLab) kvarstår med goda resultat.
Regeringen arbetar således för att främja fler kliniska prövningar och studier, och har vidtagit flera åtgärder för att stärka den medicinska forskningen, inte minst den kliniska forskningen.
Stockholm den 20 juni 2018
Helene Hellmark Knutsson
Intressenter
Frågeställare
Skriftliga frågor
Riksdagens ledamöter kan kontrollera regeringen genom att ställa skriftliga frågor till ministrarna. Ministrarna besvarar frågorna skriftligt.